Des protocoles thérapeutiques exploratoires de traitement des symptômes de la mastocytose sont en cours. L’AFIRMM soutient naturellement ces protocoles, nous le rappelons exploratoires auxquels votre participation est entièrement libre et volontaire.

Notamment, un protocole thérapeutique　de phase III　pour le traitement de la mastocytose par le Masitinib　(inhibiteur de tyrosine kinase) a été　réalisé dans de nombreux centres en Europe et aux Etats-Unis, et　est maintenant　clôturé.

Le but de cet essai　était d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement administré par voie orale quotidienne chez des patients atteints de certaines formes de mastocytose.　Ce traitement pourrait permettre de traiter les personnes atteintes de mastocytose et de diminuer les symptômes.

Cette étude soutenue par l’Afirmm a été conduite par le Pr Lortholary à l’hôpital Necker-Enfants malades. Elle　a été　réalisée dans le respect de la loi Huriet sur les essais thérapeutiques.

Malheureusement, le CHMP (Committee for Human MedicinalProducts) de l'Agence Européenne du Médicament (EMA) a adopté une opinion négative pour l'enregistrement du Masitinib dans la mastocytose systémique indolente. Dans l'ensemble, le CHMP a estimé que le produit pouvait être considéré comme actif dans l'indication ciblée et que l’étude a mis en évidence un bénéfice mais que celle-ci ne fournissait pas suffisamment de données robustes dans le cadre d’un enregistrement basé sur une seule étude pivot.

Une étude confirmatoire est donc nécessaire afin de confirmer les résultats précédents et de demander à nouveau la mise sur le marché de ce traitement. Cette étude a été ouverte en fin d'année 2020.